Un grupo de científicos del departamento de Casey Eye de la Universidad de Salud y Ciencia de Oregon, en colaboración con Editas Medicine realizaron un estudio en el que, a través de la tecnología CRISPR de edición genética para tratar a personas que sufren pérdida de visión a causa de una enfermedad llamada Amaurosis congénita de Leber, con resultados que devuelven la esperanza a millones de personas que padecen cegueras congénitas.
La técnica de edición genética CRISPR/Cas9 se basa en un complejo sistema inmunitario de las bacterias que las protege contra los virus. Se trata de una inmunidad adquirida, o adaptativa, que recuerda las secuencias de ADN de los patógenos de ataques anteriores y corta su ADN en caso de una nueva infección.
Con el uso de esta herramienta se han desarrollado cultivos que resisten la sequía, el moho y las plagas, sin necesidad de antibióticos ni insecticidas, y se han editado los genes que hacen que el arroz absorba metales pesados del suelo, lo que lleva a variedades mejoradas, con menores niveles de cadmio y arsénico.
Pero, sin duda, las posibilidades más esperanzadoras están puestas en el desarrollo de técnicas médicas con una visión más allá de lo imaginable. Actualmente se están realizando ensayos clínicos de nuevas terapias contra el cáncer, y se estudia la posibilidad de tratar enfermedades hereditarias, como la anemia falciforme. Asimismo, experimentos con animales arrojan resultados esperanzadores en el tratamiento de distrofia muscular o la enfermedad de Huntington, y para corregir importantes defectos genéticos, como las mutaciones causantes de la distrofia muscular y la fibrosis quística.
Los resultados de este experimento para tratar la Amaurosis congénita de Leber son sorprendentes; cinco de los siete pacientes participantes en estas pruebas ahora pueden detectar objetos con facilidad y distinguir la gama de colores. Los datos de este estudio fueron publicados en la revista científica Editas Medicine.
El microbiólogo español Francisco Mojica descubrió este mecanismo en 2005, y en el 2020 la francesa Emmanuelle Charpentier y la estadounidense Jennifer A. Doudna obtuvieron el Premio Nobel de Química 2020 por el mejoramiento de esta técnica.
